“唯有持續(xù)深化基礎(chǔ)與轉(zhuǎn)化研究融合，才能不斷推動(dòng)血液學(xué)科高質(zhì)量發(fā)展，讓更多血液疾病患者迎來(lái)治愈希望，為全球血液學(xué)科發(fā)展貢獻(xiàn)中國(guó)智慧與中國(guó)方案。”中國(guó)工程院院士、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院(中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所)所院長(zhǎng)、細(xì)胞生態(tài)海河實(shí)驗(yàn)室常務(wù)副主任程濤近日在第六屆中國(guó)血液學(xué)科發(fā)展大會(huì)上表示。

　　此次大會(huì)是“十五五”規(guī)劃開(kāi)局之年我國(guó)血液學(xué)科的盛會(huì)，眾多學(xué)者參會(huì)作報(bào)告，展示了我國(guó)血液學(xué)科在基礎(chǔ)研究與臨床轉(zhuǎn)化領(lǐng)域取得的成果。

　　源頭創(chuàng)新領(lǐng)跑?chē)?guó)際

　　基礎(chǔ)研究是血液學(xué)科發(fā)展的源頭活水。2020年，程濤提出“血液生態(tài)”理念，將血液系統(tǒng)從傳統(tǒng)靜態(tài)研究范式轉(zhuǎn)向動(dòng)態(tài)關(guān)聯(lián)的系統(tǒng)認(rèn)知，為多學(xué)科交叉研究奠定理論基礎(chǔ)。如今，這一理念已落地生根，助力我國(guó)在造血發(fā)育、造血穩(wěn)態(tài)維持等基礎(chǔ)研究領(lǐng)域躋身國(guó)際前沿，特別是在造血干細(xì)胞移植機(jī)制解析、起源與分化等方向居于全球第一方陣。

　　“在疾病機(jī)制研究方面，我國(guó)學(xué)者持續(xù)突破。”中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院(中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所)副所院長(zhǎng)張磊介紹，針對(duì)免疫性血小板減少癥，其科研團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)CD38單克隆抗體等潛在新靶點(diǎn)，為難治復(fù)發(fā)患者帶來(lái)新希望。

　　此外，單細(xì)胞時(shí)空多組學(xué)技術(shù)的應(yīng)用，構(gòu)建起中國(guó)大人群免疫細(xì)胞多組學(xué)隊(duì)列，實(shí)現(xiàn)從基因到病理模型的多模態(tài)數(shù)據(jù)融合，為精準(zhǔn)診療提供支撐。統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，2020—2024年，我國(guó)血液病領(lǐng)域SCI論文總數(shù)達(dá)25058篇，較上一個(gè)五年增長(zhǎng)2.18倍，研究實(shí)力顯著提升。

　　臨床轉(zhuǎn)化落地見(jiàn)效

　　血液學(xué)科基礎(chǔ)研究突破正加速轉(zhuǎn)化為臨床實(shí)效。例如，張磊團(tuán)隊(duì)參與研發(fā)的血友病B基因治療藥物“信玖凝”，成為亞洲首款無(wú)條件上市的基因治療藥物，為患者帶來(lái)福音。中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院(中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所)副所院長(zhǎng)施均介紹，地中海貧血基因治療同樣取得重大進(jìn)展，慢病毒載體與CRISPR-Cas9技術(shù)使90%以上患者實(shí)現(xiàn)臨床治愈，相關(guān)研究有望于2026年進(jìn)入二期臨床試驗(yàn)。

　　與此同時(shí)，政策紅利與協(xié)同機(jī)制為基礎(chǔ)研究轉(zhuǎn)化持續(xù)賦能。目前，中國(guó)血液病專(zhuān)科聯(lián)盟已吸納167家成員單位，推動(dòng)優(yōu)質(zhì)資源下沉。“十四五”期間，我國(guó)血液病領(lǐng)域?qū)＠�授�?quán)量增長(zhǎng)6倍，28種創(chuàng)新藥上市，866項(xiàng)臨床試驗(yàn)項(xiàng)目落地，形成“基礎(chǔ)研究—專(zhuān)利保護(hù)—臨床轉(zhuǎn)化—產(chǎn)業(yè)落地”的全鏈條創(chuàng)新模式。程濤特別提到，國(guó)務(wù)院頒布的《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理?xiàng)l例》(即“818號(hào)令”)將于今年5月1日實(shí)施，這將為細(xì)胞和基因治療產(chǎn)業(yè)健康發(fā)展提供堅(jiān)實(shí)的制度保障。

　　面向未來(lái)，程濤提出，將聚焦前沿技術(shù)攻關(guān)，爭(zhēng)創(chuàng)國(guó)家血液生物樣本庫(kù)，建立多中心隊(duì)列與大數(shù)據(jù)中心;加強(qiáng)人工智能與血液學(xué)融合，推進(jìn)人工智能輔助病理診斷研發(fā);拓展“大血液”研究范疇，將血液學(xué)優(yōu)勢(shì)延伸至心血管、自身免疫性疾病等領(lǐng)域。

　　此次會(huì)議還發(fā)布了2025年度血液學(xué)領(lǐng)域重要信息、2025年度中國(guó)血液學(xué)十大研究進(jìn)展評(píng)選結(jié)果。與會(huì)學(xué)者表示，從基礎(chǔ)研究的“源頭創(chuàng)新”到臨床轉(zhuǎn)化的“落地見(jiàn)效”，從單一學(xué)科發(fā)展到“政產(chǎn)學(xué)研用”生態(tài)共榮，中國(guó)血液學(xué)科將以高質(zhì)量發(fā)展賦能健康中國(guó)建設(shè)。

（責(zé)任編輯：華康）